BETHESDA, MD. – Gain Therapeutics, Inc., allosterik küçük molekül terapileri geliştiren bir biyoteknoloji şirketi. (NASDAQ:GANX), GCase regülatörü GT-02287’nin, gecikmiş uygulamayla bile Parkinson hastalığı modellerinde nöro koruma sağlayabildiğini ve motor fonksiyonunu düzeltebildiğini gösteren klinik öncesi verileri paylaştı. Bulgular bu hafta San Diego’da düzenlenen 20. WORLDSymposium™’da geç özet olarak sunuldu.
Çalışma, GT-02287’nin Parkinson hastalığının bir fare modeline hastalık semptomlarının başlamasından sonra uygulandığında, yalnızca motor fonksiyonlarını iyileştirmekle kalmayıp aynı zamanda nörodejenerasyonla bağlantılı bir biyolojik belirteç olan Nörofilament Hafif Zincir (NfL) düzeylerini de kontrol seviyelerine düşürdüğünü gösterdi. . Bu sonuçlar, ilaç adayının, tedavi devam ettikçe motor bozuklukların tersine çevrilmesinde ilerleyici bir etkiye sahip olduğunu göstermektedir.
Gain Therapeutics CEO’su Matthias Alder, GT-02287’nin şu anda yalnızca semptomatik tedavilerin mevcut olduğu Parkinson hastalığının ilerlemesini yavaşlatma veya durdurma potansiyeli konusunda iyimser olduğunu söyledi. Şirket, sağlıklı yetişkinlerde GT-02287’nin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve farmakokinetiğini değerlendirmek için bir Faz 1 klinik çalışması yürütüyor ve bu yılın üçüncü çeyreğinde çalışmayı Parkinson hastalığı olan hastaları da kapsayacak şekilde genişletmeyi planlıyor.
GT-02287, kan-beyin bariyerini geçmek ve lizozomal protein glukoserebrosidazın (GCase) fonksiyonunu modüle etmek için tasarlanmıştır. GBA1 Parkinson hastalığı olan hastalarda GBA1 genindeki bir mutasyon, enzimin işlev bozukluğuna yol açarak alfa-sinüklein birikimine ve dopamin üreten nöronların dejenerasyonuna katkıda bulunur. Gain Therapeutics’in ilaç adayı, bunu düzeltmeyi ve potansiyel olarak GCase fonksiyonunu geri yükleyerek hastalığın seyrini değiştirmeyi amaçlıyor.
Program, Michael J. Fox Parkinson Araştırma Vakfı, GBA ve Silverstein Parkinson ve InnoSuisse Vakfı’ndan fon almaktadır.
Bu basın bülteni, GT-02287’nin potansiyel faydaları ve klinik gelişimi ile ilgili ileriye dönük ifadeler içermektedir. Gerçek sonuçlar, çeşitli riskler ve belirsizlikler nedeniyle ileriye dönük beyanlarda öngörülenlerden önemli ölçüde farklı olabilir. Bildirilen bilgiler Gain Therapeutics’in basın açıklamasına dayanmaktadır.
Bu makale yapay zeka desteğiyle oluşturulmuş, tercüme edilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şartlar ve Koşullarımıza bakın.
